第一三共、ODTIと共同開発するDMD患者を対象とした国内第1/2相臨床試験で概要を発表
2021/1/15 7:32
第一三共<4568.T>は13日、Orphan Disease Treatment Institute(東京都品川区、ODTI)と共同開発している「DS-5141」のデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)患者を対象とした国内第1/2相臨床試験の結果の概要を発表した。
今回の試験において、投与中止や臨床上問題となる有害事象など安全性上の懸念は認められなかったという。また、有効性については、ジストロフィン遺伝子のエクソン45をスキップすることによって得られるメッセンジャーRNAの産生(副次評価項目)が全ての患者で確認され、ジストロフィンタンパク質の発現(主要評価項目)は、複数の患者で明らかな増加が確認され、現在、解析を継続しているという。
14日の終値は、前日比12円高の3647円。
提供:モーニングスター社
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